Etwa 8.000 seltene Krankheiten gibt es auf der Welt. Die Menschen, die unter ihnen leiden, haben kaum eine Lobby, da sie sehr selten auf Schicksalsgenossen treffen und die Erkennung und Behandlung schwierig sind. Dabei ist die Betroffenheit groß - allein in Deutschland leben nach Angaben des Bundesgesundheitsministeriums etwa vier Millionen Menschen mit seltenen Erkrankungen. Doch diese werden nur wenig erforscht. Die möglichen Profite für Pharmaunternehmen sind zu gering, um die Entwicklung von entsprechenden Medikamenten zu finanzieren. Für die Patienten heißt das: den richtigen Arzt und die passende Diagnosestellung zu finden, werden oft zu einer jahrelangen Tortur.